Trattamento del Medulloblastoma nei bambini: Lo studio dell'Università Sapienza di Roma

Un nuovo passo avanti nella lotta contro il medulloblastoma, uno dei tumori cerebrali più aggressivi nei bambini, è stato raggiunto grazie a uno studio innovativo condotto dai ricercatori del Dipartimento di Medicina Molecolare dell'Università Sapienza di Roma, guidati dalla dottoressa Lucia Di Marcotullio. Questo studio ha identificato un nuovo bersaglio terapeutico, la proteina SALL4, e ha evidenziato il ruolo cruciale della sua inibizione nel trattamento efficace del medulloblastoma.

La ricerca ha presentato un aspetto unico, poiché ha esplorato la possibilità di utilizzare la talidomide, farmaco noto per i suoi effetti tossici sul feto nella storia medica, in una nuova prospettiva nel campo delle terapie antitumorali. Attualmente utilizzata per il mieloma multiplo, la talidomide sta ora subendo studi clinici per valutare la sua potenziale efficacia nel trattamento dei tumori cerebrali, compreso il medulloblastoma.

Il team di ricerca ha identificato la proteina SALL4 come un regolatore chiave della via di segnalazione di Hedgehog, essenziale per lo sviluppo embrionale. Hanno scoperto che un accumulo anomalo di questa proteina interferisce con la via di segnalazione, causandone l'attivazione e la conseguente crescita tumorale. I risultati della ricerca hanno suggerito l'utilizzo della talidomide per indurre la degradazione della SALL4 nei tumori che la esprimono in eccesso. L'inibizione della SALL4 si è dimostrata efficace nel bloccare la crescita delle cellule tumorali e nel contrastare la componente staminale del tumore, responsabile delle ricadute e del fallimento delle attuali terapie.

La dottoressa Lucia Di Marcotullio ha commentato l'approccio multidisciplinare utilizzato nello studio, combinando biologia molecolare, analisi di espressione genica, studi di interazione proteina-proteina ed esperimenti preclinici su topi di laboratorio con medulloblastoma. Il lavoro è stato realizzato in collaborazione con l'Istituto Curie di Orsay, in Francia, e l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. La ricerca, pubblicata su 'Cell Death & Differentiation', ha coinvolto anche le ricercatrici Ludovica Lospinoso Severini, beneficiaria di una borsa di studio Airc, e le colleghe Elena Loricchio e Shirin Navacci.